友達の子供がドラベ症候群という難病で、病気の発作を止める薬の治験が、治験の無茶な条件のせいで進まないんだよ！治験の方法をなんとかしてもらうためには病気を知ってもらう必要がある！と思って友達(@nishiharahaco )に漫画にしてもらいました。ブログに全頁載せてます。https://t.co/CsnY7BxIB0 pic.twitter.com/Hr9CXURq8V
— かざり (@kazarigiri) 2019年4月5日
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— かざり (@kazarigiri) 2019年4月5日
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— かざり (@kazarigiri) 2019年4月5日
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これでラストです。全頁ブログでも読めます→https://t.co/CsnY7BxIB0
ドラベ症候群の発作を止めるブコラムが家で使えるようにする治験のためのキャンペーンページはこちら。ご協力お願いします…！→https://t.co/hl7czEIvIp pic.twitter.com/YEUEflaXZG— かざり (@kazarigiri) 2019年4月5日
製薬メーカー勤務です。すでに臨床試験がスタートしている薬なので、署名が集まってもどうしようもないのでは？開発メーカーも治験実施医師も症例は喉から手が出るほど集めたいのは同じです。選択、除外基準を緩くすると、薬の評価が適切にできず、より多くの症例が必要になり、承認がより遅延します。
— はす (@happysadnews) 2019年4月5日
治験実施施設を増やせば、治験にかかる費用が跳ね上がります。そもそも希少疾病医薬品は開発費用の回収が困難なものが多く、費用がかさめば開発中止になりかねません。それにこのような命に関わる治験の実施は、治験実施経験が豊富で専門性が高い施設でなければ困難です。
— はす (@happysadnews) 2019年4月5日
また、治験が進まないのはメーカー側の責任だけなのですか？もし自分の子供が重積発作を起こし、病院に運ばれたとして、すでに承認され、即効性があるミダゾラム注と、治験中のブコラム（ミダゾラム口腔パッチ）のどちらを選びますか？治験参加は自由意志です。難しい選択だと思います。
— はす (@happysadnews) 2019年4月5日
患者さんを助けたい、という気持ちを否定するものではありません。難しい治験だとわかりながら、学会や患者からの開発要望に対し、国内開発に手を挙げたメーカー、国民の安全を守る責務を負うPMDAに非があるかのような表現は、適切でないと感じました。長々とすみませんでした。
— はす (@happysadnews) 2019年4月5日
治験業界の元社員です。他の方も仰ってますが、製薬企業は治験を行う医療機関一つ一つと契約し費用を支払わなければなりません。その為、簡単には治験実施施設を増やせないのが現実です。
一つの医療機関あたり、何百万単位で治験関連の費用を払います。効果が認められず開発中止となれば大損です。— yuuin6@KH3,VBプレイ中 (@ui_51) 2019年4月5日
ここからは私の憶測になってしまいますが、国外の人とは環境が違う(特に乳幼児ともなれば)ので、おいそれとデータを使う事も出来ないのではないでしょうか。
また、治験の副作用を説明すると結構な数の患者様が「じゃあ怖いから治験に参加しません」と断り、結果、症例が集まらないのも実態です。— yuuin6@KH3,VBプレイ中 (@ui_51) 2019年4月5日
長々とごめんなさい。
ご友人のお子さんが難病とのことで、心中お察しします。
ただ、治験というと「新薬=希望」と捉えられがちな一方、リスクが製薬企業のみならず患者様にもかかると言うことを理解して頂きたいなと思います。
漫画も拝見しました。元医療人としていち早く承認されるのを祈ってます。— yuuin6@KH3,VBプレイ中 (@ui_51) 2019年4月5日
「治験の無茶な条件」仰られる気持ちは十分理解できます。ただ、それには理由があるのです。治験に関する「なぜ？」はこちらのURLが分かりやすいので、ご参考まで…。（製薬協のHPです）https://t.co/r7fEb7xpIK
— 粟穂むしゃむしゃ (@awahohoho) 2019年4月5日
様々な新薬の承認・販売を待ち望む方がいらっしゃるのは、厚労省、製薬メーカー、医療現場でも認識されています。ただ、その過程でたくさんの決まりを守って治験をすすめなければなりません。キャンペーンページでも、どうかそのことに少しでも触れていただければ、医療に携わる者として嬉しいです。
— 粟穂むしゃむしゃ (@awahohoho) 2019年4月5日
病気を知って欲しいという思いに関しましてはありがとうございます。 しかし、EDの薬の副作用はほてりや消化不良ですが、ブコラムの副作用は意識低下や呼吸停止です。それを踏まえた上でもう少し考えてから発言下さい。海外データでは日本人との体格差がありすぎる為、最悪死に至りますよ。
— ユウ@趣味ROM用 (@c2fmpXrtMitESIR) 2019年4月5日
こういったブログを書くならば、「そもそもどうして治験が必要なのか」「どうして海外のデータを利用できないのか」「バイアグラが日本で認められるまでの経緯」をきちんと調べてからにしてください。厳しい条件で治験をしないと、その新薬のせいで死人が出る可能性があります。
— かぼちゃ (@akinokabocha) 2019年4月5日
たくさんのお話、ご意見ありがとうございます。治験について無知な素人として色々新しいことを知りました。治験開発側の事情を知り治験を進めるには現実的に色々と難しい面があるとわかりました。だからしょうがない、と諦めたりひたすら待つことで友達や友達の子供が苦しむのは私は辛いです。
— かざり (@kazarigiri) 2019年4月6日
治験が進まない事情を察して「じゃあしょうがないよね。もう毎回緊急搬送されるしかないよね。治験はお金がかかるし、安全のためだからね。」と諦めるよりも、どうすれば早く、実際にドラべ症候群の患者さんたちが求めている薬が手元に届くようになるのかを考え、協力していきたいと思っています。
— かざり (@kazarigiri) 2019年4月6日
ただ、ツイートの最初の「治験の無茶な条件」という表現は言い過ぎたと思います。治験に関わるお仕事をされている方々、素人が大げさな表現をしてしまいました。申し訳ありません。友人たち含むドラべ症候群の多くの患者さんたちは治験に協力的だそうです。ブコラムの治験が進むことを強く願います。
— かざり (@kazarigiri) 2019年4月6日
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